Kaftrio : le traitement élargi aux patients âgés de 2 à 5 ans

Traitement novateur de la mucoviscidose, Kaftrio va être disponible en accès précoce pour deux nouvelles populations pédiatriques supplémentaires. 

 

Par Guillaume Botton, publié le 12 septembre 2023

Kaftrio : le traitement élargi aux patients âgés de 2 à 5 ans
Dans un avis publié le 11 septembre, la Haute Autorité de santé (HAS) a décidé d'ouvrir l'accès précoce du traitement Kaftrio, en association à Kalydeco, aux patients âgés de 2 à 5 ans porteurs de la mutation F508del, assez fréquente chez les patients atteints de mucoviscidose. Et selon le registre de la mucoviscidose, 594 enfants seraient concernés. Kaftrio réduit nettement les effets de la maladie Depuis son arrivée en France à l'été 2020, Kaftrio (trithérapie ivacaftor + tézacaftor + elexacaftor) en association à Kalydeco (ivacaftor), est considéré par les associations de patients comme une révolution capable de faire de la mucoviscidose une pathologie chronique et stabilisée. Délivrée sous forme de comprimés à vie, la trithérapie Kaftrio réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes. En 2022, son accès avait été généralisé pour les enfants à partir...

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