Waylivra, dans le syndrome d’hyperchylomicronémie familial

Ce médicament est indiqué (AMM conditionnelle) en complément d’un régime diététique chez les patients adultes atteints d’un syndrome d’hyperchylomicronémie familial (SHCF) génétiquement confirmé et à risque élevé de pancréatite, chez qui la réponse aux mesures diététiques et à un traitement de réduction des triglycérides a été insuffisante. La population cible est estimée à 50 patients maximum. Le volanesorsen est le premier oligonucléotide antisens dont le mécanisme d’action repose sur l’inhibition de la production de l’apolipoprotéine C-III, ce qui permettrait une dégradation des triglycérides par la voie indépendante des lipoprotéines-lipases. Waylivra est un traitement de première intention chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, et avec un antécédent de pancréatite aiguë. Le régime diététique des patients repose actuellement sur un régime pauvre en graisses avec 15 à...