Givlaari, dans le traitement de la porphyrie hépatique aiguë

La population cible de Givlaari est estimée au maximum à 60 patients. Le givosiran est un acide ribonucléique interférent synthétique (ARNis) qui se lie à l’ARN messager (ARNm) de l’acide aminolévulinique synthase 1 (ALAS1) dans les hépatocytes, entraînant la dégradation de l’ARNm et l’inhibition de la synthèse de l’ALAS1 hépatique. Le déficit en ALAS1 entraîne alors, via une réduction des taux circulants des précurseurs de l’hème, de l’acide delta-aminolévulinique ou ALA et du porphobilinogène ou PBG, une diminution des manifestations cliniques de la porphyrie hépatique aiguë. La posologie recommandée de Givlaari est d’une injection sous-cutanée dans l’abdomen, la cuisse ou le haut du bras de 2,5 mg/kg de poids corporel. L’administration à domicile est envisageable uniquement après au moins 6 injections en service hospitalier. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont les réactions au site d’injection,...