Tegsedi, dans l’amylose à transthyrétine héréditaire

Sortie de la réserve hospitalière

Tegsedi (inotersen, Laboratoire Akcea Therapeutics/ Laboratoire Sobi) est indiqué dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 chez les patients adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire.

Publié le 20 mai 2021

Tegsedi, dans l’amylose à transthyrétine héréditaire
La population cible est au maximum de 500 patients. L’inotersen est un oligonucléotide antisens qui se lie au brin d’ARN codant la transthyrétine : il bloquerait ainsi la synthèse de la protéine anormale et éviterait la formation de nouveaux dépôts d’amylose. Tegsedi vient s’ajouter à Vyndaqel (tafamidis) qui vise à traiter la cause de la maladie et à Onpattro (patisiran). Le patisiran est un ARN interférent qui aurait pour objectif d’induire la dégradation de l’ARNm codant la protéine transthyrétine. La Commission de la Transparence considère que Tegsedi est un traitement de deuxième intention, chez les patients qui ne pourraient recevoir Onpattro, dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine, chez les patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou 2. La posologie recommandée de Tegsedi est d’une injection sous-cutanée hebdomadaire de 284 mg, le même jour chaque semaine, en alternant les sites parmi l’abdomen, la...

Ce contenu est réservé aux utilisateurs inscrits sur le site pharma365

S'inscrire gratuitement pour lire la suite
Dans la même rubrique