Repatha, dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote

L’hypercholestérolémie familiale homozygote est une maladie très rare qui a une incidence d’environ 0,1 cas pour 100 000 personnes, ce qui correspondrait à une population cible pour Repatha d’une centaine de patients maximum. Repatha n’est pas remboursé dans l’indication « hypercholestérolémie primaire (hétérozygote familiale et non familiale) ou dyslipidémie mixte » en raison d’un service médical rendu insuffisant. L’evolocumab est une immunoglobuline monoclonale humaine de type IgG2 qui se lie à la PCSK9 (pro-protéine convertase subtilisine/kexine de type 9) en circulation, ce qui empêche la liaison de PCSK9 aux récepteurs LDL, évitant ainsi la dégradation des récepteurs au LDL et permettant ainsi la réduction du LDL Sérique. La posologie initiale recommandée...