Se connecterStrensiq, dans l’hypophosphatasie
Nouvelle molécule
Strensiq (asfotase alfa, Laboratoire Alexion Pharma France) est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients atteints d’hypophosphatasie dont les premiers signes sont apparus avant l’âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.
La population cible serait comprise entre 50 et 80 patients. L’hypophosphatasie est une maladie rare (26 cas diagnostiqués de formes sévères en France) : un déficit de l’activité de la phosphatase alcaline entraîne une altération du métabolisme phosphocalcique et un trouble de la minéralisation osseuse. Strensiq, traitement de 1ère intention, constitue le seul traitement enzymatique substitutif à visée curative dans le traitement des manifestations osseuses de l’hypophosphatasie. La prise en charge de l’hypophosphatasie reposait jusqu’alors sur un traitement symptomatique des signes cliniques sévères et des troubles fonctionnels associés et/ou un traitement chirurgical des complications. Strensiq est administré par voie sous-cutanée à la dose de 2 mg/kg 3 fois par semaine ou à la dose de 1...
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