Se connecterWainzua® : un ARN antisens pour freiner la polyneuropathie
Depuis mars 2025, l’éplontersen (Wainzua®), développé par AstraZeneca et Ionis Pharmaceuticals, est autorisé dans l’Union européenne dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv) avec polyneuropathie. Une avancée dans la lutte contre cette maladie neurodégénérative rare mais sévère.
L’amylose héréditaire à transthyrétine (ou ATTRv-PN) est une pathologie rare, autosomique dominante, provoquée par une mutation du gène de la transthyrétine (TTR). Cette protéine instable s’agrège et forme des dépôts amyloïdes dans les nerfs périphériques, entraînant une neuropathie sensorimotrice progressive. Le cœur, le tube digestif ou les reins peuvent également être atteints.
Depuis quelques années, la prise en charge bénéficie d’avancées majeures avec l’arrivée de traitements modifiant le cours de la maladie : stabilisateurs de la TTR (tafamidis), agents de silençage génique (patisiran, vutrisiran), et désormais un ARN antisens.
Eplontersen : ralentir la progression neurologique ...Ce contenu est réservé aux abonnés de la revue Pharma365
Déjà abonné ? Connectez-vous
