Se connecterLIVMARLI® : un nouvel espoir contre les cholestases intrahépatiques progressives familiales
Un an après son arrivée dans le syndrome d’Alagille, LIVMARLI® (maralixibat) s’impose dans une nouvelle indication. Depuis le 21 mai 2025, il est remboursé en ville et à l’hôpital dans le traitement des cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC) chez les patients dès 3 mois. Un tournant majeur pour ces maladies rares où les options restaient limitées.
Les PFIC sont des maladies hépatiques génétiques rares et sévères, responsables d’un prurit insupportable, de retards de croissance et, trop souvent, de transplantation hépatique. Jusqu’ici, les alternatives médicamenteuses étaient limitées et souvent insuffisantes.
Avec LIVMARLI®, premier inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBATi) disponible en solution buvable, la prise en charge change de visage. Seule limite : l’absence d’efficacité dans le sous-type BSEP3 (PFIC2).
Des résultats cliniques solidesL’essai pivot ...
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