Befizal L.P. 400 mg® : un cadre de prescription compassionnelle pour la cholangite biliaire primitive

Une nouvelle alternative encadrée

Depuis le 8 septembre 2025, Befizal L.P. 400 mg, comprimé enrobé à libération prolongée, bénéficie d’un CPC pour le traitement de la cholangite biliaire primitive. Il peut être utilisé :

• en association à l’acide ursodésoxycholique (AUDC) si la réponse biologique est incomplète,

• en monothérapie en cas d’intolérance à l’AUDC.

Cette décision ouvre la possibilité d’une prescription compassionnelle, même si des traitements disposant d’une AMM existent déjà, conformément à l’article L. 5121-12-1 du Code de la santé publique.

Un dispositif de suivi strict

Le CPC, d’une durée de trois ans, repose sur un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) annexé à la décision.

• Le CRPV d’Angers est chargé du suivi national de pharmacovigilance.

• L’exploitant doit transmettre à l’ANSM des rapports périodiques de synthèse, accompagnés d’un résumé validé et publié sur le site de l’agence.

• Une analyse finale devra être fournie dans les six mois suivant la fin du dispositif.

Une option pour les patients en impasse thérapeutique

Ce CPC s’adresse aux patients adultes atteints de cholangite biliaire primitive pour lesquels l’AUDC seul n’est pas suffisant ou mal toléré. Dans ces situations, Befizal peut répondre « au moins aussi bien que » le traitement existant, selon l’évaluation du prescripteur.

À savoir : qu’est-ce qu’une prescription compassionnelle ?

Un cadre de prescription compassionnelle (CPC) permet aux patients atteints de maladies graves ou rares d’accéder, à titre dérogatoire, à un médicament :

• sans autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’indication visée,

• ou déjà autorisé mais jugé plus adapté que les alternatives existantes,
  lorsqu’aucun traitement approprié ou suffisamment efficace n’est disponible.

Le CPC est encadré par l’ANSM, limité dans le temps et soumis à un suivi renforcé de la tolérance et de l’efficacité en vie réelle.