Amylose hATTR : Wainzua, le nouvel ARN antisens qui change la donne ?

Wainzua (éplontersen) fait son entrée dans l’arsenal de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie. Ce médicament d’ARN antisens est indiqué chez les adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2.L’ATTR est une maladie rare, invalidante, liée à une mutation du gène de la transthyrétine : la protéine se replie mal, s’agrège en dépôts amyloïdes qui s’accumulent dans les tissus, en particulier les nerfs périphériques et le cœur. À la clé : neuropathie progressive, insuffisance cardiaque et, à terme, handicap sévère puis décès. On estime à environ 500 le nombre de patients concernés en France pour la forme ATTR-PN, avec un poids majeur pour quelques centres experts.