ADZYNMA® décroche le Prix Galien France « Coup de cœur » 2025

Une reconnaissance pour un besoin thérapeutique longtemps insatisfait C’est une première : le jury du Prix Galien France — présidé par la Dre Annick Tibi — a unanimement choisi d’honorer ADZYNMA® (ADAMTS13r) dans la catégorie « Médicaments destinés aux maladies rares ». Le motif : une avancée clinique majeure dans le PTTc, maladie ultra-rare où le déficit en ADAMTS13 expose à des crises aiguës potentiellement fatales. Jusqu’ici, la majorité des patients dépendaient de transfusions répétées de plasma, lourdes et contraignantes. ADZYNMA® change la donne en devenant le premier traitement substitutif enzymatique ciblé, conçu pour remplacer l’enzyme défaillante. Le jury souligne un profil de sécurité favorable, une efficacité démontrée, et une prévention enzymatique programmée qui pourrait, dans certains cas, être « potentiellement réalisable à domicile ». Que propose ADZYNMA® ? Selon la HAS, ADZYNMA® est...