Nouveautés médicamenteuses : avancées thérapeutiques pour les maladies rares

Ces médicaments offrent des alternatives importantes pour la prise en charge de pathologies peu communes et sont désormais accessibles aux pharmaciens d'officine, essentiels dans le circuit de distribution et de conseil. Oxlumo (lumasiran) 94,5 mg/0,5 ml solution injectable Oxlumo cible l'hyperoxalurie primitive de type 1, une pathologie métabolique rare caractérisée par une surproduction hépatique d'oxalate, menant potentiellement à la formation de cristaux rénaux et à une insuffisance rénale. Le lumasiran agit comme un inhibiteur de l'ARN interférent, spécifiquement conçu pour réduire la biosynthèse de l'oxalate en interférant avec l'expression du gène HAO1, responsable de la production de l'enzyme glycolate oxydase. Ce mécanisme d'action ciblé permet une réduction significative des niveaux d'oxalate dans l'urine et le plasma, contribuant ainsi à prévenir les complications rénales. L'administration de ce médicament se fait par injection...