Repatha, dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote
Nouvelle molécule
Repatha (evolocumab, Amgen) est indiqué et remboursé chez l’adulte et l’adolescent à partir de 12 ans dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote en association avec d’autres thérapies hypolipémiantes.
L’hypercholestérolémie familiale homozygote est une maladie très rare qui a une incidence d’environ 0,1 cas pour 100 000 personnes, ce qui correspondrait à une population cible pour Repatha d’une centaine de patients maximum. Repatha n’est pas remboursé dans l’indication « hypercholestérolémie primaire (hétérozygote familiale et non familiale) ou dyslipidémie mixte » en raison d’un service médical rendu insuffisant.
L’evolocumab est une immunoglobuline monoclonale humaine de type IgG2 qui se lie à la PCSK9 (pro-protéine convertase subtilisine/kexine de type 9) en circulation, ce qui empêche la liaison de PCSK9 aux récepteurs LDL, évitant ainsi la dégradation des récepteurs au LDL et permettant ainsi la réduction du LDL Sérique.
La posologie initiale recommandée dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote est de 420 mg une fois par mois, en utilisant 3 stylos préremplis dans un délai de 30 minutes, avec une possibilité d’augmenter la posologie à 420 mg toutes les 2 semaines en l’absence de réponse et de commencer le traitement à la posologie de 420 mg toutes les 2 semaines pour les patients sous aphérèse.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont une rhinopharyngite, une infection des voies respiratoires supérieures, des dorsalgies, des arthralgies et des nausées.
SMR important dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote, insuffisant dans l’hypercholestérolémie primaire (hétérozygote familiale et non familiale) ou la dyslipidémie mixte ; ASMR mineure (ASMR IV) dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote
Repatha, solution injectable à 140 mg en stylo prérempli
Prix (hors honoraire de dispensation) : 225,79 euros
Commande en direct auprès du laboratoire par téléphone : 09 69 36 33 63.
Liste I
Médicament d’exception dont la prescription initiale est réservée aux spécialistes en cardiologie, en endocrinologie, diabète et maladies métaboliques ou en médecine interne et dont le renouvellement n’est pas restreint.